多能干細胞是一類具有自我復制能力的多潛能細胞,在一定條件下,它可以分化成多種功能細胞,具有再生各種組織器官的能力。多能干細胞包括胚胎干細胞(ESCs)和誘導多能干細胞(iPSCs)。
誘導多能干細胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs) 是將一系列誘導因子導入到成熟體細胞中,并重編程為具有類似胚胎干細胞特征的一種多能干細胞。誘導多能干細胞避開了利用人體胚胎提取干細胞的倫理道德制約,避免了異體移植免疫排斥的風險,同時在建立包括腦、腸、肝臟、胰腺、腎及肺等相關的多種類器官疾病模型、藥物篩選和開發等領域具有重大潛在價值。
迫使體細胞表達與多能性相關的轉錄因子,如Oct4、Klf4、Sox2、cMyc等,可以誘導產生iPSC (Takahashi et al,2006)。目前已通過多種轉錄因子組合的方法,成功誘導重編程iPSC細胞的產生。常用的iPSC重編程方法有化學方法(Huangfu et al, 2008)和慢病毒和逆轉錄病毒轉染,后者可將編碼多能基因的DNA整合到宿主基因組中(Yu et al, 2007)。